Исследовательская команда из разных университетов во главе с Институтом Онтарио по изучению рака обнаружила неизвестную ранее мутацию: ошибка в некодирующей ДНК оказалась связана с развитием нескольких типов рака.

Ранее некодирующую ДНК исследовали недостаточно, поскольку не считали функциональной из-за того, что она не кодирует последовательность белков (в 1960-х даже стал популярен термин "мусорная ДНК"). Учёные обнаружили, что мутация U1-snRNA – единичная ошибка в некодирующей ДНК может нарушать нормальный сплайсинг РНК (процесс, при котором "вырезаются" последовательности, не кодирующие белки, и соединяются участки, которые кодируют аминокислотную последовательность). Мутация изменяет транскрипцию генов, управляющих несколькими типами рака, в числе которых рак мозга, печени и крови.

Мутацию описали в двух связанных исследованиях, опубликованных в журнале Nature: о раке мозга и раке печени и лейкозе.

"Наше неожиданное открытие предлагает совершенно новый способ терапии этих видов рака, которые чрезвычайно трудно поддаются лечению и имеют высокий уровень смертности", – отмечает доктор Майкл Тейлор, детский нейрохирург, старший научный сотрудник в области биологии развития и стволовых клеток и один из авторов исследования.

"Мы обнаружили, что с одной ошибкой в коде ДНК при раке появляются сотни мутантных белков, на которые мы могли бы воздействовать, используя доступные в настоящее время способы иммунотерапии", – сказал Майкл Тейлор.

Один из возможных подходов к лечению включает в себя перепрофилирование существующих лекарств, которые могут быть доставлены в клиники ускоренными темпами, поскольку минуют ранние стадии разработки лекарств, на которых проверяют их безопасность и эффективность.