Родители детей с диагнозом "спинально-мышечная атрофия" (СМА) собрались у Министерства здравоохранения в Нур-Султане. Они требуют обеспечить детей с СМА препаратом "Спинраза". Это один из трёх существующих препаратов для лечения смертельно опасного заболевания.

"О диагнозе мы узнали, когда прошли генетическое обследование в Национальном центре материнства и детства. Диагноз подтверждается тестом. В девять месяцев проявились первые симптомы, когда он начал терять силы, когда он перестал ходить, и даже не ходить, а стоять, становился всё слабее и слабее", – рассказал отец Эмира Шахмарова Талех Шахмаров. 

К родителям вышел директор департамента лекарственной политики Министерства здравоохранения Бауыржан Жусипов. Он отметил, что работа о включении препаратов для детей с орфанными заболеваниями в систему централизованных закупок проводится. На сегодняшний день таких препаратов 38, в том числе и "Спинраза". Другой дорогостоящий препарат для лечения СМА "Золгенсма" в список не вошёл.

"Золгенсма" туда не входит. По "Золгенсме" вопрос ещё стоит. Этот препарат находился ещё на этапе клинических исследований в зарубежных источниках. Есть, правда, сведения, что некоторые страны уже включили его в свой национальный формуляр, но вместе с тем по "Золгенсме" сейчас вопрос не стоит, потому что нужно будет определиться по вводу препарата в клинический протокол", – объяснил он. 

Препарат "Спинраза" включён в протокол лечения спинально-мышечной дистрофии, но пока не входит в перечень централизованных закупок. По словам Бауыржана Жусипова, в некоторых регионах обеспечение "Спинразой" проводится за счёт бюджетных средств местных исполнительных органов. В каких именно регионах выдают препарат, он не сообщил. Вместе с тем он объяснил отсутствие "Спинразы" в некоторых регионах недостаточностью финансовых средств. 

"Со стороны государства обеспечение ведётся на этапе стационара и на этапе амбулаторного обеспечения. Обеспечение идёт в рамках гарантированного объёма бесплатной гарантированной помощи и ОСМС. Кроме того, местные исполнительные органы могут выделить дополнительное финансирование на  лекарственное обеспечение. Встал вопрос по обеспечению препаратами детей с орфанными заболеваниями, которые не включены в централизованный перечень закупок", – объяснил Бауыржан Жусипов.

Процесс включения в перечень препаратов для лечения орфанных заболеваний осложнён некоторыми трудностями, добавил представитель Минздрава. Необходимо установить цену на препараты, однако некоторые из них ещё не зарегистрированы, поэтому цену установить невозможно.  Также необходимо установить количество нуждающихся в препарате детей, что зависит от медицинских организаций. Они ставят ребёнка на учёт в электронную информационную систему, откуда Минздрав берёт информацию для закупки.

Бауыржан Жусипов сообщил, что до конца года вопрос должен решиться. 

Ранее родители детей с СМА записали обращение к правительству Казахстана. По их словам, во всём мире "Спинразу" применяют с 2016 года, но в Казахстане препарата нет, дети продолжают погибать. 

"Мы, родители детей с СМА, приехали из разных областей Казахстана в нашу столицу. Мы обращаемся к правительству Казахстана с требованием немедленно обеспечить препаратом "Спинраза" детей с диагнозом СМА", – заявили родители. 

Спинальная мышечная атрофия – генетическое заболевание. Отсутствие лечения приводит к постепенному отказу всех мышц организма, а также лёгких и сердца. Препаратов для лечения всего три: "Спинраза",  "Золгенсма", "Рисдиплам". В России препарат "Нусинерсен" ("Спинраза") вошёл в список важнейших лекарственных препаратов на 2021 год. Это единственное лекарственное средство для лечения СМА в России. 

В Казахстане ситуация иная. Директор общественного фонда "Омiрге сен" Сабиля Шугелова в интервью "Радио Азаттык" рассказала, что ни один из препаратов для лечения СМА не вошёл в официальные реестры жизненно важных лекарств. "Спинраза" пока находится на стадии регистрации в Казахстане. Препарат довольно дорогой – 750 тысяч долларов в год, а после необходимо применять препарат для поддержки (250 тысяч долларов).