№1. Что такое ген и геном?

Ген – это единица наследственности и представляет собой часть молекулы ДНК или РНК. Гены определяют признаки, которые передаются от родителей их потомкам. Геном – весь наследственный материал. Геном человека, как и большинство других геномов, построен из ДНК.

№2. Что такое ДНК?

ДНК (дезоксирибонуклеиновая кислота) – молекула в виде двойной цепочки, закрученной спиралью, которую мы все видели в учебниках биологии.

Она хранит наследственную информацию, которая передаётся детям от родителей. 46 таких молекул ДНК соединяются в хромосомы попарно: одна от мамы с одной от папы. Всего получается 23 пары хромосом – это и есть геном человека.

№3. Что такое генная инженерия?

Генной инженерией называют методы, которые используют в биотехнологии (изучает использование организмов, их частей или продуктов жизнедеятельности для решения задач человека). С помощью этих методов можно вносить изменения в гены, переносить гены в другие организмы, объединять их и удалять выбранные гены.

№4. Методы генной инженерии уже решают какие-то проблемы?

Да. Генная инженерия помогает решить проблемы голода в развивающихся странах. Путём изменения генов создаются культуры с повышенной урожайностью и устойчивостью к засухе и вредителям. Также с помощью генетически модифицированных бактерий получают инсулин для больных сахарным диабетом, а в клеточной среде – эритропоэтин, который используют при анемии.

№5. Мы можем с её помощью лечить болезни?

Генная инженерия «исправляет» гены так, чтобы получить желаемые свойства. Эти методы подходят для лечения заболеваний, связанных с изменениями в генах. Такими методами можно вылечить рак. Раковые опухоли – это клетки организма, которые бесконтрольно делятся.

У человека есть белок, закодированный на генетическом уровне так, чтобы подавлять способность иммунных клеток узнавать и атаковывать собственные клетки. Так как при раке делятся собственные клетки организма, то иммунная система их не уничтожает. Если гены иммунных клеток изменить так, чтобы они стали атаковать раковые клетки, то появится шанс победить болезнь.

№6. Я слышал, с помощью генной инженерии начали лечить рак. Это правда?

Да, причём с помощью разных технологий. В 2012 году от лимфобластной лейкемии (рак крови) вылечили 8-летнюю девочку Эмили Уайтхед. У девочки взяли кровь с её иммунными клетками, которые перепрограммировали на генном уровне таким образом, чтобы они атаковали рак. Затем изменённые клетки ввели девочке. Терапия помогла: после лечения прошло 5 лет, и рак не вернулся. Этот способ продолжают применять и развивать: фонд имени Эмили Уайтхед рассказывает родителям о возможностях этого метода и своей истории борьбы с лейкемией. О девочке и победе над раком сняли ролик «Fire with Fire».

В 2015 году генная инженерия спасла годовалую девочку Лейлу Ричардс. Способ, который применяли для лечения Эмили, не подошёл: у малышки была острая форма заболевания, и её иммунные клетки не могли справиться. Для Лейлы взяли иммунные клетки у здорового донора и уже в них изменили гены. Затем клетки ввели девочке, и они уничтожили рак. Когда состояние стабилизировалось, девочке пересадили костный мозг, чтобы «обновить» клетки кровеносной и иммунной систем. Регулярные обследования показали, что лейкемия не возвращается.

№7. Эти методы можно применять и к другим больным?

Это не совсем так. Метод, которым вылечили Эмили, применяли для других больных. Результат не всегда был положительным: иногда он не помогал, иногда иммунная система давала слишком сильный ответ, и у больных появлялись осложнения. Сложности возникают с подбором дозировки. Когда вы назначаете препарат, то можете увеличивать дозировку постепенно. Этот способ не работает в случае с введением клеток: внутри организма клетки делятся, и их может стать больше, чем нужно. Изменённые иммунные клетки атакуют не только раковые клетки, но и здоровые. Поэтому если их будет слишком много, то они не помогут, а навредят пациенту. Но несмотря на эти сложности, методы генной инженерии дают больше шансов вылечиться от рака даже тяжёлым больным.

№8. А кроме рака еще что-то лечат? Генная инженерия развивается?

Над этим и работают учёные. В 2012 году профессор Дженнифер Дудна предложила новую технологию для изменения генов – "CRYSPR" («КРИСПЕР»). Технология основана на механизме защиты бактерий от вирусов. Когда вирус атакует бактерию, она создаёт последовательность генов, подходящую этому вирусу. Затем эта генетическая последовательность вместе со специальным белком прикрепляется к ДНК вируса и заменяет её, чтобы нейтрализовать вирус.

По такому же принципу можно создавать генетическую последовательность, чтобы изменять участки ДНК человека. Значение этой технологии в том, что мы сможем «исправить генетические сбои» раньше, чем разовьётся болезнь. Таким же способом технология сможет вылечить и другие генетические болезни. Кроме того, эта технология позволит усовершенствовать те способы, которые применялись для лечения Эмили и Лейлы. С её помощью планируется «научить» иммунные клетки более целенаправленно атаковать рак.

№9. Технологию "CRYSPR" уже применяли для лечения человека?

Да, в июне 2017 года китайские учёные впервые «отредактировали» гены человека, чтобы избавить его от генетического заболевания крови. В эксперименте выявилась проблема: исследователи вводили «редактор КРИСПЕР», когда в оплодотворённой яйцеклетке уже началось копирование родительских генов. Из-за этого успевала скопироваться часть генов с мутацией, и поэтому их последующее редактирование было не совсем успешным. В августе 2017 года группа южно-корейских и американских учёных также изменила гены человека при помощи этой технологии, но ввела «редактор» в яйцеклетку одновременно со сперматозоидом. Копирование генов еще не началось, поэтому результат оказался более успешным: почти половину мутантных генов удалось изменить.

№10. То есть человечество теперь может запрограммировать гены эмбрионов?

Нет, это не совсем так. Учёные могут менять гены, хотя им ещё нужно поработать над точностью: высок риск случайно изменить не тот участок ДНК. Да и в целом «запрограммировать» признаки не так просто. Причина еще и в том, что на наш облик влияют не только гены, но и внешние факторы. Например, на развитие мышц влияют питание и физические нагрузки, а не только гены.